Así es el fármaco que viene a revolucionar la diabetes que no se cura
Europa está a punto de aprobar un tratamiento que ha demostrado su eficacia para anticiparse y retrasar la aparición de la diabetes tipo 1, la que ni se puede revertir ni conoce solución más allá del paliativo de la insulina
La diabetes es una enfermedad que reduce la eficacia del páncreas para producir insulina y, con ello, regular los niveles de azúcar en sangre para evitar que el organismo sucumba intoxicado a esta sustancia. Pero a este destino se puede llegar por dos caminos: malos hábitos alimenticios que agotan el metabolismo hasta el punto de ser incapaz de segregar suficiente insulina cuando se la necesita o una enfermedad autoinmune, de origen genético en algunos casos, en la que el ejército encargado de defender al cuerpo de agentes extraños confunden las células del páncreas como malignas y las atacan hasta que este órgano queda inútil para su función primordial.
Los que transitan el primero de los casos acaban con un diagnóstico de diabetes tipo 2. Es la más común entre la población y la que mueve más interés. Cuando se realizan estadísticas sobre obesidad, es la comorbilidad más temida y más señalada por los expertos en salud pública. Y ahora, más que nunca, copa la conversación debido a los medicamentos de nueva generación -semaglútida y tirzepatida, conocidos por las marcas de Ozempic y Mounjaro- que ofrecen tratamientos de espectacular eficacia. De los 4,7 millones de españoles que padecen diabetes, según indica María José Picón, vicepresidenta primera de la Sociedad Española de Diabetes (SED, «el 90% pertenecen a este tipo 2».
¿Pero qué sucede con el diez por ciento restante? ¿Qué sabemos de ese cerca de medio millón de ciudadanos que fueron tocados en la primera infancia con la mala suerte de desarrollar esta enfermedad en su vertiente autoinmune, cuya causa ni siquiera se conoce y que sólo es de origen genético en un 10% de los casos?
La invisibilidad y el tabú en torno a esta condición médica es una de las características que definen la vida de muchas personas que lidian con ella. La diabetes tipo 1 exige una vigilancia sin tregua durante prácticamente las 24 horas del día, con el uso continuo de insulina y un control riguroso de la glucosa entre 4 y 10 veces diarias. Los riesgos de descompensación son elevados y la aparición de hipoglucemias, entre otras consecuencias más graves, siempre acechan.
El único tratamiento disponible hasta ahora para sobrellevar esta patología no pasa de la insulina inyectada para acompañar al funcionamiento deficiente del páncreas. «Hay muchos entornos que podemos ver afectados, como el laboral, donde el 80% de las personas con diabetes luchan por hacer una vida laboral activa y productiva como el resto, pero no es fácil de llevar. Tienen que llevar un sensor, que el móvil esté cerca porque se convierte en un dispositivo sanitario de gestión de mi enfermedad, etc.», relata Picón.
Siglo XIX
La diabetes se describió en
Europa tras descubrirse el
exceso de azúcar en la orina
1921
Dos investigadores en Toronto lograron extraer insulina a partir del páncreas de un perro y probar su efecto
Charles Best
En España, al igual que
en otros países, era una
enfermedad poco común y
sin tratamiento definido: los
médicos recomendaban
cambios en la dieta y un
estilo de vida más saludable
Frederick Grant Banting
Siglo XIX
1921
La diabetes se describió en
Europa tras descubrirse el
exceso de azúcar en la orina
Dos investigadores en Toronto lograron extraer insulina a partir del páncreas de un perro y probar su efecto
En España, al igual que
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sin tratamiento definido: los
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cambios en la dieta y un
estilo de vida más saludable
Frederick Grant Banting
Siglo XIX
La diabetes se describió en
Europa tras descubrirse el
exceso de azúcar en la orina
En España, al igual que
en otros países, era una
enfermedad poco común y
sin tratamiento definido: los
médicos recomendaban
cambios en la dieta y un
estilo de vida más saludable
AUX STEP FOR JS
Y esta única vía para acompañar el autocuidado de las personas con diabetes tipo 1 acapara el 3% del total del gasto sanitario español. Según los datos publicados por el Sistema Nacional de Salud, son aproximadamente 400.000 envases dispensados cada mes, solo en insulinas y análogos. Al terminar el año, según el recuento finalizado en 2024, el número de envases alcanza los 8,5 millones. Las cifras dan una idea de la envergadura de afección, máxime cuando es una necesidad farmacológica que se prolonga en el tiempo, ya que para la diabetes tipo 1 no existe alternativa terapéutica.
Eso sí, esto está a punto de cambiar. No es una cura, esta es una enfermedad, como recuerdan desde la SED, que «no conoce cura». De hecho, que llegue es algo que ven muy difícil. Pero sí está a punto de abrirse una puerta que da esperanza a quienes ya la padecen y, sobre todo, a quienes la pueden desarrollar.
Se trata de la inmunoterapia. La población está más o menos familiarizada con este término por su aplicación en oncología, pero sus beneficios, como se demuestra ahora con la diabetes, van más allá. Estos tratamientos consisten -muy resumidamente- en inyectar anticuerpos en los pacientes que logren modular el sistema inmune para que cumpla con una determinada función.
En el caso de la diabetes, se trataría de 'amaestrar' a las defensas para que no ataquen las células del páncreas encargadas de producir insulina, que es la base de esta enfermedad en su tipo 1. Pero esto solo sería eficaz antes de que el paciente, en su mayoría en la primera infancia, sean diagnosticados por los síntomas.
«Si le preguntas a un padre cuándo le diagnosticaron diabetes a su hijo te dirá que el día que lo ingresaron. Cuando los niños llegan al hospital -con pérdida de peso, malestar, orina excesiva, etc.- la diabetes ya se ha desarrollado y ya el tratamiento posible es sólo la inyección de insulina», explica el doctor Luis Castaño, endocrinólogo pediátrico, profesor titular en la Universidad del País Vasco.
Adelantarse a la enfermedad es hoy posible
Esto sucedía porque antes no había forma de detectar la enfermedad hasta que no mostraba síntomas y esto era ya su estadio tres. Pero ahora, con un análisis de sangre que detecta los anticuerpos que ya están atacando al páncreas, se puede detectar en su fase primera, antes de que se desarrolle ningún síntoma, ni siquiera los de la segunda fase, donde ya se empiezan a ver subidas de azúcar en sangre.
En esta primera fase es donde entra la eficacia de la inmunoterapia. «En 2019 se probó la eficacia del fármaco -teplizumab- para retrasar la aparición de la enfermedad en personas que la hubieran desarrollado ya sin remedio. En Estados Unidos se aprobó en 2023 y ya es práctica clínica. En Europa, la Agencia Europea del Medicamento está a punto de aprobar su uso. Es cuestión de dos o tres meses que llegue esta noticia», celebra Castaño.
«En Estados Unidos este fármaco se aprobó en 2023 y ya es práctica clínica. Europa está a punto de aprobar su uso»
Luis Castaño
Endocrino pediátrico
¿Cómo adelantarse al desarrollo de la enfermedad? Se hacen cribados mediante analíticas de sangre para detectar los anticuerpos en familiares de diabéticos, pero la genética tiene algo que decir en pocos casos cuando se trata de la diabetes tipo 1. Así, la apuesta ganadora contra la enfermedad sería hacer cribados a la población de recién nacidos para anticiparse al desarrollo de la diabetes tipo 1.
¿Suena ambicioso? «Es caro», reconoce el citado especialista. Pero no descabellado. Italia aprobó recientemente financiar el cribado a toda la población infantil, preparándose para la llegada de estos fármacos. En España, se están haciendo pilotos, como en el País Vasco, con toda la población, para valorar cómo funcionaría el sistema si se decidiese ponerlo en marcha y seguir la senda de países vecinos como el citado.
Para quienes ya han desarrollado la enfermedad esta es una esperanza a medias. Existe otra línea de investigación, la de la inyección de células madre pancreáticas -obtenidas de los órganos de personas ya fallecidas- que permitiría al cuerpo prescindir de la insulina. «Pero esto obliga a un gran esfuerzo de tratamientos inmunodepresores porque el cuerpo sigue identificando estas células como extrañas y las atacan», señala el pediatra. Por eso precisamente, el desarrollo de la inmunoterapia es importante porque «podría ayudar a los diabéticos, en un tratamiento combinado con células madre, a modular esa respuesta inmunitaria».
Pero los tratamientos celulares están aún en fase de investigación. Igual que los últimos más innovadores de técnicas de edición genética, complejos y costosos, que empiezan a arrojar resultados tímidos y que tienen detrás empresas como Vertex o Sana trabajando en el desarrollo de las técnicas CRISPR -así se llaman la edición genética- para modular el sistema inmune ad hoc contra la diabetes tipo 1 y 'curarla'.
Para el avance en estas líneas hace falta inversión en investigación, como reclama la Fundación Diabetes Cero. Según su informe 'Ensayos clínicos en diabetes tipo 1: la asignatura pendiente', España cuenta actualmente con sólo cuatro ensayos clínicos activos en esta enfermedad, y ocupa el décimo puesto en Europa, muy por detrás de países como Alemania, Francia o Dinamarca.
«Sólo integrando la investigación en la práctica clínica y consiguiendo que la participación de los pacientes en ensayos se considere parte del estándar de atención, como ya ocurre en oncología, podremos acelerar la llegada de nuevos tratamientos a España y mejorar la vida de las personas con diabetes tipo 1», concluye la doctora Carmen Hurtado, directora de European Research en Breakthrough T1D y miembro del Comité Científico de la Fundación DiabetesCERO.
