E. P. Una nueva estrategia de silenciamiento de genes puede revertir los síntomas principales asociados con la enfermedad de Huntington, según un estudio preclínico publicado en la revista 'Neuron'. La terapia, a corto plazo, produce beneficios sostenidos en modelos de ratón y primates de esta enfermedad neurodegenerativa, que actualmente carece de un tratamiento eficaz.
«Nuestro enfoque es viable para el desarrollo de una terapia para la enfermedad de Huntington en humanos», afirma el autor principal del estudio, Don Cleveland, de la Universidad de California en San Diego.
La enfermedad es mortal, caracterizada por movimientos involuntarios de las extremidades, y alteraciones cognitivas y psiquiátricas. Surge a partir de mutaciones en el gen de la huntingtina, que provoca proteínas tóxicas en el cerebro.
