Un fármaco contra la osteoporosis puede curar también una enfermedad rara

El fármaco acetato de bazedoxifeno era empleado para contrarrestar la osteoporosis, pero ahora tendrá un nuevo uso para combatir una enfermedad rara que puede llegar a ser mortal: la telangiectasia hemorrágica hereditaria, que causa sangrados que deterioran la calidad de vida de los pacientes. Un equipo de investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha descubierto que puede utilizarse contra esta enfermedad que solo afecta a dos cada 10.000 personas en la Unión Europea.

Es una enfermedad genética que causa sangrados nasales frecuentes y manchas de color rojo en la cara, las manos y la boca. También provoca sangrados en órganos internos, como el pulmón, el cerebro, el hígado y la médula espinal, mantiene Luisa María Botella, investigadora del CSIC y directora del estudio. Esta enfermedad puede ser mortal, pero además sus síntomas deterioran la calidad de vida de los afectados, ya que, debido a la profusión de hemorragias, son frecuentes la anemia y la necesidad de transfusiones sanguíneas, sobre todo a partir de los 40 años, añade.

La telangiectasia hemorrágica hereditaria (o síndrome de Rendu-Osler-Weber) no tenía tratamiento debido a su baja incidencia y a que no suele contar con inversión de la industria farmacéutica por ser poco rentable. Por tanto, no tiene medicamentos específicos. De ahí que descubrir que un fármaco, desarrollado contra otra enfermedad, puede usarse para ayudar a los pacientes de enfermedades minoritarias es una buena noticia, y se les llama medicamento huérfano. Existen dos tipos de medicamentos huérfanos: los de nueva creación, específicamente diseñados para tratar una dolencia rara, y aquellos ya empleados en el tratamiento de otra patología y que, tras el preceptivo ensayo clínico, se revelan útiles contra alguna de estas enfermedades, como es el caso del acetato de bazedoxifeno.

Este hallazgo, en el que han participado también el Centro de Investigaciones Biológicas (CIB) y médicos del Hospital de Sierrallana (Cantabria).ha sido distinguido por la Agencia Europea del Medicamento y se espera que ayude a evitar las consecuencias de esta enfermedad, como debilitar a largo plazo al paciente, sangrados internos y alteraciones en el cerebro, el hígado y los pulmones e, incluso, la muerte. Ha contado con la ayuda del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), la Asociación HHT España, la Fundación HERES y el Ministerio de Ciencia e Innovación.